Synthegoは、一見ありふれたシリコンヴァレーのスタートアップ企業だ。フェイスブックの本社から車で5分、ビジネスパークにあるベージュ色をした施設の内部には特徴のない黒いサーヴァーラックがずらりと並び、ライトを点滅させながらファンを回している。
だがこのラックの中身は、0と１を羅列してインターネットを動かしているわけではない。生命のコードを書き換える分子をつくっているのだ。
強力な遺伝子編集ツールであるCRISPRは、生物のDNA操作の速度と適用範囲に革命をもたらした。ヒト細胞も例外ではない。大学研究者から農業テクノロジー企業、バイオ製薬企業まで、CRISPRを使いたい人々はあとを絶たない。こうした需要を満たすために、新興企業が続々と誕生している。
Synthegoのような企業は、ソフトウェアエンジニアリングとハードウェアオートメーションの融合により、ゲノム工学のアマゾンになろうとしている。さらにいえば、Inscriptaは業界のアップルを、Twist Bioscienceはインテルを目指している。
このようなIT企業のたとえは、単なる言葉遊びではない。CRISPRは、生物学とプログラミングの親和性を、かつてないほど高めたのだ。
そして、「CRISPRのバックエンドシステム」に関する権利を主張しているバイオテクノロジー企業の幹部は、シリコンヴァレーの歴史をよく知っている。彼らは「生物学が次なる巨大なコンピュータープラットフォームになる」と踏んでいるのだ。DNAがコード、CRISPRはプログラミング言語というわけである。
キットは「1週間以内にラボへ配送」
Synthegoはポールとマイケルのダブロウスキー兄弟が創業した。ふたりは以前、イーロン・マスクのスペースXで勤務していた、独立したばかりのソフトウェアエンジニアだ。
彼らは生物学者ではないが、CRISPRにユニークなチャンスがあるのを見出した。ロケット設計に携わるなかで身につけたアジャイルソフトウェア開発［編注：短い開発期間単位を採用しリスクを最小化すること］の手法を、遺伝子編集ツールの開発に応用するというチャンスだ。
最初に受注した仕事は、小型化とオートメーションによって研究と製品開発を劇的に高速化することだった。彼らはまず、飛行機の格納庫を満杯にするほどの規模だった情報処理装置を、サーヴァーラックに収まるサイズに凝縮したのである。
マシンの1台1台が「生化学のバレエ団」を構成し、コンピューター上の指示コードをもとに同社初の製品を生み出した。これが「カスタムCRISPRキット」だ。
キットを注文する研究者は、まずSynthegoのポータルサイトに登録し、ゲノムライブラリーに収められた遺伝子編集可能な約5,000種の生物のなかから（大腸菌からヒトまで何でもありだ）、対象種とノックアウト（遺伝子を無効化）したい遺伝子を選ぶ。すると、同社の予測解析ソフトウェアが、合成ガイドRNAの最適な候補を複数提示してくれる。このガイドRNAが、CRISPRのDNA切断酵素を望み通りの場所に誘導するのだ。
注文が完了したら、ソフトウェアが圧縮機とポンプを制御し、試薬を遺伝子ツールにつくりかえる。液体を攪拌（かくはん）し、ひとつのキットの生産に必要な10万回の化学反応を起こすのだ。
できあがった製品は、1週間以内にラボに配送される。これさえあれば、実験用のラットやゼブラフィッシュ、あるいはペトリ皿に入ったヒーラ細胞のゲノムを操作できる。溶液にCRISPRタンパク質を加えたものを、注射するだけでいいのだ。
数クリックで完了するのが目標
ポール・ダブロウスキーは、「画期的なのは（ガイドRNAの生成を）並列で行えることです」と語る。彼によれば、Synthegoはひとつの遺伝子編集にかかる時間を「数カ月から1カ月にまで短縮できる」という。
このようなサーヴィスの需要は高い。具体的な数の言及は避けたものの、「Synthegoは1日に数百、数千というキットを生産している」とダブロウスキーは言う。
そして、遠からず需要はさらに拡大するという予測のもと、Synthegoは生産能力を強化している。昨年に続き、今年も再び敷地の倍増を計画しているのだ。
同社は単にサーヴァーラックに積み上げるマシンを増やしただけではなく、新規サーヴィスも開拓した。CRISPRによる遺伝子編集を施したヒト細胞株を、研究者がカスタマイズ注文できるサーヴィスを開始するのだ。これは、命を救う可能性のある治療法［日本語版記事］の開発に携わる人々にとって重要なツールになるだろう。
「何十万人という将来有望な大学院生や実験に携わる研究者が、研究時間の半分を、単に培養細胞を管理するのに費やすことを余儀なくされているのです」と、ダブロウスキーは語る。研究者が実験用の設計を終えたら、数クリックで実行できるようにするのがSynthegoの目標だ。
「遺伝子編集の並列化」が未来への鍵
CRISPRを使って基礎研究を行う大学の研究者にとっては、これは願ってもない朗報だ。だが、Synthegoのツールを使って製品開発をスピードアップしたい企業は、CRISPR/Cas9の知的財産権を保有する企業（この特許をめぐる係争は現在も継続中だ）に、高額のライセンス料を支払わなくてはならない。
Inscriptaの最高経営責任者（CEO）であるケヴィン・ネスは、「これがテクノロジーのボトルネック、すなわちコスト面での障壁となり、イノヴェイションを阻害しています」と指摘する。だからこそ彼の会社は、別種の遺伝子編集酵素「MAD7」の公開に踏み切ったのだ。
MAD7はCRISPR/Cas9の類似品だが、研究開発目的であれば無償で利用できる。製品や薬剤の生産も使用料はわずか数ドルで、業界の標準価格をはるかに下回る。
いまのところ、これがInscriptaにとって唯一の収入源であり、その規模は雀の涙といっていい。だが、ネスには考えがある。「トリックでも策略でもありません。いまはただ、誰もが酵素を利用できるようにして、業界への新規参入を増やそうとしているだけです」と彼は語る。
これはスティーブ・ジョブズのようなやり方だ。MAD酵素プラットフォームで顧客をつかみ、ゆくゆくはパーソナルハードウェアを買ってもらおうというわけである。
Inscriptaは遺伝子編集システムを設計し、特定箇所で合成DNAを発現させる小型実験ツールの開発に取り組んでいる。「生きた細胞のゲノムを読み込み、書き出し、検証するプロセスを標準化し、高度な技術を習得しなくてもボタンひとつで誰でもできるようにしたいのです」と、ネスは言う。
Inscriptaが目指すものを「生物学版のパソコン」とするなら、サンフランシスコに拠点を置くスタートアップのTwist Bioscienceが開発しているのは、プロセッサーだ。同社は生命の構成部品であるアデニン（A）、チミン（T）、シトシン（C）、グアニン（G）からなるカスタム合成DNAを、半導体チップ上で量産している。ひとつのチップ上につくられたガイド配列から、最高100万回の遺伝子編集が可能だ。
シリコンウェハーの指数関数的な小型化［日本語版記事］がコンピューター業界の進化を加速させたのと同様に、遺伝子編集プロセスの大々的な並列化は、生物学の未来の扉を開くことになるだろう。
TEXT BY MEGAN MOLTENI
TRANSLATION BY TOMOYUKI MATOBA/GALILEO